“2021年審評通過47個創(chuàng)新藥，再創(chuàng)歷史新高。”國家藥監(jiān)局日前發(fā)布《2021年度藥品審評報告》指出。這份針對我國藥品注冊審評的報告提出結論——我國“醫(yī)藥產業(yè)創(chuàng)新能力和高質量發(fā)展進一步增強”。
無獨有偶。國家藥監(jiān)局藥品審評中心近日發(fā)布的另外一份報告——《中國新藥注冊臨床試驗進展年度報告（2021年）》顯示，2021年我國新藥臨床試驗數量增長顯著，“隨著新藥Ⅲ期臨床試驗數量不斷增加，預期中國新藥上市申請數量會增加，進程會加快，滿足中國患者的新藥治療需求”。
中國新藥研發(fā)進展如何？從這兩份報告中可一窺究竟。
新藥注冊申請和臨床試驗數量均快速增長
作為藥品注冊上市的技術審評機構，國家藥監(jiān)局藥品審評中心每年都會總結梳理我國藥品審評審批和臨床試驗進展情況，并形成報告。
《2021年度藥品審評報告》顯示，2021年，國家藥監(jiān)局藥品審評中心受理藥品注冊申請11658件，其中創(chuàng)新藥注冊申請1886件，比上年增長76.1%。如果把時間周期拉長，2017年的創(chuàng)新藥注冊申請是506件，不到2021年的三分之一。新藥研發(fā)之熱情，可見一斑。
從臨床試驗來看，新藥研發(fā)后勁十足。
《中國新藥注冊臨床試驗進展年度報告（2021年）》顯示，2021年，我國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺登記的臨床試驗達3358項，較2020年增加29.1%。其中，新藥臨床試驗登記2033項，占比60.5%。
對比近三年的數據可以發(fā)現(xiàn)，新藥臨床試驗數量占比逐年提高。2020和2019年，新藥臨床試驗占比分別為56.6%和52.7%。在臨床試驗總量保持快速增長的前提下還能保持占比的提高，這意味著新藥臨床試驗的數量不斷增加。
創(chuàng)新藥獲批數量再創(chuàng)歷史新高
從快速增長的新藥注冊申請，我們看到了醫(yī)藥界創(chuàng)新的熱情。但創(chuàng)新的成效到底如何，還得看審評審批結果。
《2021年度藥品審評報告》顯示，2021年，國家藥監(jiān)局藥品審評中心批準或建議批準創(chuàng)新藥注冊申請1628件，同比增長67.32%。其中，絕大部分為創(chuàng)新藥臨床試驗申請。獲批的創(chuàng)新藥上市許可申請為69件，同比增長130%，涉及47個品種。69和47，看似不多，卻極為不易，均為歷史新高。
據記者梳理，2021年審評通過的47個創(chuàng)新藥，涉及新冠病毒、腫瘤、免疫系統(tǒng)、血液系統(tǒng)、內分泌系統(tǒng)等眾多領域，其中多個為我國自主研發(fā)并擁有自主知識產權。
比如，適用于局部晚期或轉移性非小細胞性肺癌患者的甲磺酸伏美替尼片，適用于復發(fā)或轉移性乳腺癌患者的優(yōu)替德隆注射液等，均為我國自主研發(fā)并擁有自主知識產權的1類創(chuàng)新藥。適用于紅斑狼瘡患者的注射用泰它西普，也為我國自主研發(fā)的創(chuàng)新藥。它們的獲批上市，為患者提供了新的治療選擇。
此外，中藥創(chuàng)新也值得關注。多個符合中醫(yī)藥臨床治療優(yōu)勢和特點的中藥創(chuàng)新藥批準上市，如用于治療季節(jié)性過敏性鼻炎中醫(yī)辨證屬脾肺氣虛證的益氣通竅丸等。
藥品研發(fā)創(chuàng)新同質化問題須警惕
藥品研發(fā)和創(chuàng)新的熱情高漲，但不乏隱憂。
《2021年度藥品審評報告》顯示，2021年，審評結論為不批準或建議不批準的注冊申請542件，其中183件注冊申請主要存在申報資料無法證明申請注冊藥品的安全性、有效性或質量可控性等缺陷問題。而且，因藥品開發(fā)立題合理性問題而未獲批準的注冊申請數量，增加趨勢明顯。
國家藥監(jiān)局藥品審評中心分析指出，在研發(fā)立題方面，一些藥物研發(fā)的臨床定位不清，適應癥選擇不合理；劑型或給藥途徑選擇不合理；已有研究數據提示藥效作用不明顯，作用靶點和機制不清晰，成藥性風險高；聯(lián)合用藥違背臨床診療和用藥原則，或缺乏有效性和安全性研究數據支持等。
適應癥和作用靶點的選擇，決定了藥物研發(fā)創(chuàng)新的方向。但讓藥品審評人員擔憂的是，當前藥物研發(fā)創(chuàng)新存在一種盲目的一窩蜂現(xiàn)象，藥物靶點和適應癥高度集中，同質化嚴重。除了藥物靶點“扎堆”，對老年人、兒童和罕見病患者等群體的關注明顯不夠。
據了解，2022年，國家藥監(jiān)局將持續(xù)深化藥品審評審批制度改革，支持鼓勵企業(yè)在現(xiàn)代醫(yī)藥新技術、新靶點、新機制方面開展創(chuàng)新，堅持鼓勵以臨床價值為導向的新藥好藥以及罕見病用藥、兒童用藥、重大傳染病用藥、公共衛(wèi)生方面的臨床急需藥品研發(fā)創(chuàng)新。
