確保藥品審評(píng)審批“最后一公里”暢通高效，引導(dǎo)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展
人民健康是民族昌盛和國(guó)家富強(qiáng)的重要標(biāo)志。黨的二十大報(bào)告提出“推進(jìn)健康中國(guó)建設(shè)”，并對(duì)深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革、強(qiáng)化食品藥品安全監(jiān)管等作出一系列部署。這其中，推進(jìn)藥品審評(píng)審批制度改革是一項(xiàng)重要內(nèi)容。提升藥品審評(píng)質(zhì)量和效率，讓更多新藥好藥加快上市、惠及人民群眾，是建設(shè)健康中國(guó)的題中應(yīng)有之義。
促進(jìn)社會(huì)公平正義、增進(jìn)人民福祉，是改革的出發(fā)點(diǎn)和落腳點(diǎn)。藥品審評(píng)審批是藥品研發(fā)上市的“最后一公里”，與廣大人民群眾用藥的安全有效可及息息相關(guān)。過去5年，我國(guó)藥品審評(píng)審批不斷提速，一大批新藥好藥加快上市，創(chuàng)新藥獲批數(shù)量連年攀升，仿制藥質(zhì)量和療效不斷提升。特別是，人民群眾關(guān)注的罕見病用藥獲批數(shù)量激增，累計(jì)54個(gè)罕見病用藥品種獲批上市。此外，在抗擊新冠疫情期間，應(yīng)急審評(píng)通過5個(gè)新冠疫苗上市，其中3個(gè)疫苗被世界衛(wèi)生組織列入緊急使用清單，批準(zhǔn)包括中藥“三藥四方”在內(nèi)的多種新冠治療藥物上市或增加適應(yīng)癥，有力服務(wù)保障了國(guó)家疫情防控大局。
近年來，在藥品審評(píng)審批制度改革的推動(dòng)下，我國(guó)藥品注冊(cè)申請(qǐng)受理量、審結(jié)量大幅增長(zhǎng)，藥品研發(fā)創(chuàng)新熱潮高漲，突破性治療藥物不斷涌現(xiàn)。過去5年，共有102個(gè)創(chuàng)新品種通過技術(shù)審評(píng)，其中11個(gè)為首創(chuàng)新藥，創(chuàng)新藥開發(fā)模式從同靶點(diǎn)藥物向首創(chuàng)新藥進(jìn)一步轉(zhuǎn)變。我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)整體規(guī)模不斷做大，具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的醫(yī)藥創(chuàng)新型企業(yè)不斷涌現(xiàn)。但仍存在著新藥研發(fā)申報(bào)同質(zhì)化問題突出，原創(chuàng)性、新機(jī)制、新靶點(diǎn)的全新品種不多等問題。因此，需要進(jìn)一步推進(jìn)藥品審評(píng)審批制度改革，解決老問題、應(yīng)對(duì)新挑戰(zhàn)，確保藥品審評(píng)審批“最后一公里”暢通高效，引導(dǎo)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。
全面推進(jìn)藥品審評(píng)體系和審評(píng)能力現(xiàn)代化建設(shè)，是改革取得更大突破的保障。近年來，我國(guó)藥品審評(píng)體系不斷完善，既立足我國(guó)國(guó)情，也與國(guó)際接軌。從2020年至2022年，經(jīng)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心發(fā)布相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則累計(jì)超過210個(gè)，為我國(guó)藥品研發(fā)創(chuàng)新和技術(shù)審評(píng)工作提供了有力支撐。2022年，以優(yōu)異成績(jī)通過了世界衛(wèi)生組織疫苗國(guó)家監(jiān)管體系評(píng)估，其中由藥品審評(píng)中心承擔(dān)的注冊(cè)和上市許可（MA）板塊獲得滿分和最高評(píng)級(jí)4級(jí)的評(píng)價(jià)，標(biāo)志著我國(guó)藥品審評(píng)中心進(jìn)入國(guó)際藥品審評(píng)機(jī)構(gòu)先進(jìn)行列。全面推進(jìn)藥品審評(píng)體系和審評(píng)能力現(xiàn)代化建設(shè)，將為藥品創(chuàng)新研發(fā)、醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展提供更為堅(jiān)實(shí)的保障。
醫(yī)藥行業(yè)既關(guān)系到人民群眾的身體健康，服務(wù)于健康中國(guó)建設(shè)，也是國(guó)民經(jīng)濟(jì)的重要組成部分。藥品審評(píng)審批是藥品研發(fā)上市的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，對(duì)藥品全產(chǎn)業(yè)鏈都具有重要的導(dǎo)向和保障作用。繼續(xù)推進(jìn)藥品審評(píng)審批改革，就能更好保障群眾用藥安全有效可及，為健康中國(guó)建設(shè)作出更大貢獻(xiàn)。
（作者為清華大學(xué)醫(yī)學(xué)院首席研究員）